Les maladies rares viennent de faire l’objet d’une conférence ministérielle au cours de laquelle un plan européen a été sollicité.
Améliorer la prise en charge des patients
Les entreprises du médicament, mobilisées pour la recherche de nouvelles solutions thérapeutiques viennent de publier un rapport d’Horizon Scanning pour analyser le développement clinique et identifier les futures innovations susceptibles d’améliorer la prise en charge des patients souffrant de maladies rares.
Les maladies rares en oncologie
Au total, 2801 essais cliniques ont été analysés, ce représente 22% des essais cliniques à promotion industrielle. 55% d’entre eux concernent des maladies rares en oncologie.
Un enjeu majeur de santé publique
Avec 75% des maladies rares qui touchent des enfants, le développement de molécules innovantes en pédiatrie est un enjeu majeur de santé publique. 416 essais cliniques de phase I à III évaluant des molécules dans cette population ont été identifiés.
L’arrivée prochaine de nouveaux traitements
Sur 195 maladies rares infantiles ayant un essai clinique en cours, la dystrophie de Duchenne et la mucoviscidose font aujourd’hui l’objet d’un nombre important d’essais de phase III, ce qui laisse espérer l’arrivée prochaine de nouveaux traitements.
 Didier Galibert
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24/05/2022 | 
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